- 九成患者在心肌細胞注射後心臟功能顯著改善。
- 心臟衰竭患者無法自行再生受損心肌，治療選擇有限。
- 試驗未見持續性心律不整或腫瘤增長的情況。
- 研究結果提供了心肌細胞注射結合旁路手術的臨牀證據。
在中國的一項心臟衰竭臨牀試驗中，九成患者在接受實驗室培養的心肌細胞注射一年後，顯示出心臟功能顯著改善。南京鼓樓醫院本週發佈了這項長期研究結果，這是迄今為止最大規模的臨牀試驗，利用幹細胞衍生的心臟細胞治療重度心臟衰竭。該項二期試驗名為 HEAL-CHF，由南京大學附屬的南京鼓樓醫院心胸外科主任王冬進主導，研究結果已發表於《自然醫學》雜誌上。
心臟衰竭的挑戰
心臟衰竭是指受損的心肌無法有效地泵血。與其他一些組織不同，死亡的心肌無法自行再生。重度心臟衰竭的患者往往連走幾步都會感到呼吸急促，許多人無法平躺入睡。心臟移植雖然可以徹底治癒這種情況，但全球捐贈的心臟依然稀缺。王冬進的團隊選擇使用誘導性多能幹細胞，這是經過實驗室重編程的成人細胞，能夠像胚胎幹細胞一樣運作。研究人員隨後將這些細胞誘導成為稱為心肌細胞的功能性心臟肌肉細胞。
試驗中共有 20 名重度心臟衰竭的患者參加，研究人員隨機將其中 10 名患者分配接受實驗室培養的心肌細胞的心內注射。所有 20 名患者都接受了冠狀動脈旁路移植手術，這是治療他們病情的標準手術，細胞注射在同一手術中進行。外科醫生在每次手術中，將約 1 億個心肌細胞直接注射到受損的心臟組織的多個部位。該試驗的主要目標是證明這種方法的安全性，並追蹤患者在一年隨訪期間是否出現持續的心律不整或新腫瘤的情況。
試驗安全性與效果
在整個研究中，無論是接受細胞注射的患者還是對照組，均未出現持續性心室心動過速或腫瘤增長的情況。接受細胞注射的一些患者在手術後的第一個月內出現了一種輕微的短暫心律變化，稱為加速性異位心律，但研究人員並不認為這是一個嚴重的安全問題。除了安全性，接受心肌細胞注射的患者在 12 個月時的心臟功能測試結果顯示，明顯優於僅接受手術的對照組。王冬進表示，這些結果提供了首次臨牀證據，表明結合旁路手術與心肌細胞注射，可以將恢復血流的好處與實際的肌肉再生相結合。
王冬進的團隊早在 2019 年便首次在兩名患者中測試了這種方法，該早期試驗在《自然》雜誌報導後引起了全球關注。這項更大規模的隨機試驗直接建立在這些初步結果之上。該團隊現在計劃擴大測試至更大規模的患者羣體，以推進這項療法的臨牀應用。
心肌細胞注射的潛在影響
心臟衰竭是一個全球性健康問題，治療選擇有限，尤其是對於重度患者。這項研究顯示，利用幹細胞衍生的心肌細胞進行治療，能顯著改善患者的心臟功能，為未來的治療方法提供了新的可能性。隨著試驗的成功，這項技術有潛力推進至更大規模的臨牀應用，或許能改變心臟衰竭患者的治療格局，減少對心臟移植的依賴。